Thử nghiệm lâm sàng thuốc tại Việt Nam: điều kiện với nhà tài trợ nước ngoài

Việt Nam đang trở thành điểm đến thử nghiệm lâm sàng hấp dẫn nhờ dân số lớn, chi phí cạnh tranh và hệ thống bệnh viện tuyến trung ương có kinh nghiệm nghiên cứu. Nhưng với nhà tài trợ nước ngoài, thử nghiệm lâm sàng không phải là dịch vụ thuê ngoài thông thường: đây là hoạt động có điều kiện, phải được Bộ Y tế phê duyệt, phải qua hội đồng đạo đức, và quyền của người tham gia được bảo vệ bằng cơ chế mà nhà tài trợ không thể thỏa thuận loại bỏ.

Điều kiện nền của nhà tài trợ và cơ sở thử nghiệm

Thuốc thử nghiệm lâm sàng tại Việt Nam phải thuộc diện được phép thử nghiệm theo Luật Dược 105/2016/QH13, đã được sửa đổi bởi Luật 44/2024/QH15 có hiệu lực từ ngày 01/7/2025, và nghiên cứu chỉ được tiến hành tại cơ sở khám bệnh, chữa bệnh đáp ứng điều kiện về thực hành tốt thử thuốc trên lâm sàng. Nhà tài trợ nước ngoài thường không trực tiếp điều hành nghiên cứu tại điểm nghiên cứu, mà thông qua cơ sở nhận thử là bệnh viện đủ điều kiện cùng nghiên cứu viên chính chịu trách nhiệm chuyên môn tại chỗ.

Về mặt pháp nhân, nhà tài trợ cần hiện diện hợp pháp hoặc ủy quyền cho tổ chức có tư cách tại Việt Nam để ký kết, nhập khẩu thuốc thử và chịu trách nhiệm về nghĩa vụ bồi thường. Thuốc dùng cho thử nghiệm được nhập khẩu theo cơ chế riêng phục vụ nghiên cứu, không được dùng cho mục đích thương mại, và toàn bộ quá trình phải tuân thủ nguyên tắc thực hành tốt thử thuốc trên lâm sàng cùng yêu cầu báo cáo biến cố bất lợi nghiêm trọng.

Quy trình phê duyệt hai tầng: đạo đức và chuyên môn

Một đề cương thử nghiệm lâm sàng tại Việt Nam phải qua hai tầng thẩm định độc lập. Tầng thứ nhất là hội đồng đạo đức trong nghiên cứu y sinh học, xem xét tính cân bằng lợi ích và nguy cơ, mẫu phiếu chấp thuận tham gia và cơ chế bảo vệ nhóm đối tượng dễ tổn thương. Tầng thứ hai là phê duyệt của Bộ Y tế đối với đề cương nghiên cứu, thuốc thử và cơ sở nhận thử. Chỉ sau khi có cả hai chấp thuận, việc tuyển người tham gia mới được bắt đầu.

Trong quá trình thực hiện, các thay đổi trọng yếu của đề cương, mở rộng điểm nghiên cứu hoặc thay đổi nghiên cứu viên chính đều phải được chấp thuận bổ sung trước khi áp dụng, trừ biện pháp khẩn cấp để loại trừ nguy cơ tức thời cho người tham gia. Nhà tài trợ quen với mô hình phê duyệt tập trung tại một cơ quan duy nhất ở nước ngoài cần dự trù thời gian cho cả hai tầng thẩm định này khi lập kế hoạch tuyển bệnh nhân toàn cầu.

Quyền người tham gia và quyền sở hữu dữ liệu

Người tham gia thử nghiệm có quyền được thông tin đầy đủ trước khi ký chấp thuận, quyền rút khỏi nghiên cứu bất cứ lúc nào mà không bị ảnh hưởng tới việc điều trị thường quy, và quyền được bồi thường cùng điều trị khi xảy ra tổn thương liên quan đến thử nghiệm. Trách nhiệm bảo đảm các quyền này thuộc về cả nhà tài trợ và cơ sở nhận thử, và kinh phí cho cơ chế bồi thường phải được bố trí trong ngân sách nghiên cứu ngay từ đầu.

Dữ liệu thử nghiệm được xử lý theo thỏa thuận giữa nhà tài trợ và cơ sở nhận thử, trong đó thông lệ là nhà tài trợ sở hữu dữ liệu nghiên cứu phục vụ đăng ký thuốc, còn cơ sở nghiên cứu giữ quyền tiếp cận dữ liệu của điểm mình thực hiện cho mục đích học thuật theo thỏa thuận. Mọi xử lý dữ liệu cá nhân của người tham gia phải tuân thủ Luật Bảo vệ dữ liệu cá nhân 91/2025/QH15 và Nghị định 356/2025/NĐ-CP thay thế Nghị định 13/2023/NĐ-CP từ ngày 01/01/2026, đặc biệt khi chuyển dữ liệu ra nước ngoài cho nhà tài trợ.

Câu hỏi thường gặp

Tổ chức thử nghiệm lâm sàng thuốc tại Việt Nam thì nhà tài trợ nước ngoài cần đáp ứng điều kiện gì?

Nhà tài trợ nước ngoài cần bảo đảm: thuốc thuộc diện được phép thử nghiệm lâm sàng theo Luật Dược 105/2016/QH13 đã sửa đổi bởi Luật 44/2024/QH15; nghiên cứu đặt tại cơ sở khám chữa bệnh đáp ứng điều kiện thực hành tốt thử thuốc trên lâm sàng; có hiện diện hợp pháp hoặc tổ chức được ủy quyền tại Việt Nam để ký kết và chịu trách nhiệm; và ngân sách nghiên cứu bố trí sẵn cơ chế bồi thường cho người tham gia khi xảy ra tổn thương liên quan đến thử nghiệm.

Thủ tục phê duyệt thử nghiệm lâm sàng thế nào?

Thủ tục gồm hai tầng: đề cương được hội đồng đạo đức trong nghiên cứu y sinh học thẩm định về lợi ích, nguy cơ và mẫu chấp thuận tham gia, sau đó được Bộ Y tế phê duyệt về chuyên môn, thuốc thử và cơ sở nhận thử. Chỉ khi có đủ hai chấp thuận mới được tuyển người tham gia. Thay đổi trọng yếu của đề cương trong quá trình nghiên cứu cũng phải xin chấp thuận bổ sung trước khi áp dụng.

Quyền lợi của người tham gia thử nghiệm?

Người tham gia có quyền được cung cấp thông tin đầy đủ và tự nguyện ký chấp thuận, quyền rút khỏi nghiên cứu bất cứ lúc nào mà không ảnh hưởng đến điều trị thường quy, và quyền được điều trị cùng bồi thường khi tổn thương xảy ra do thử nghiệm. Nhóm đối tượng dễ tổn thương được bảo vệ bằng điều kiện bổ sung trong thẩm định đạo đức, và việc trả tiền cho người tham gia chỉ được ở mức bù đắp hợp lý, không được biến thành dụ dỗ tham gia.

Dữ liệu thử nghiệm thuộc về ai?

Quyền sở hữu dữ liệu do hợp đồng giữa nhà tài trợ và cơ sở nhận thử quy định, với thông lệ nhà tài trợ sở hữu bộ dữ liệu nghiên cứu phục vụ hồ sơ đăng ký thuốc toàn cầu, còn cơ sở nghiên cứu được quyền sử dụng dữ liệu tại điểm của mình cho mục đích khoa học theo thỏa thuận. Dù thỏa thuận thế nào, việc xử lý và chuyển dữ liệu cá nhân của người tham gia ra nước ngoài vẫn phải tuân thủ Luật Bảo vệ dữ liệu cá nhân 91/2025/QH15 và Nghị định 356/2025/NĐ-CP.

Kết luận cho nhà tài trợ

Thử nghiệm lâm sàng tại Việt Nam khả thi và đang được khuyến khích, nhưng nhà tài trợ nước ngoài phải đi qua đủ hai tầng phê duyệt đạo đức và chuyên môn, chọn cơ sở nhận thử đủ điều kiện, và khóa cơ chế bồi thường cùng quyền dữ liệu trong hợp đồng ngay từ đầu. Ba việc này làm đúng thì các giai đoạn sau của nghiên cứu mới vận hành trơn tru.